9月20日，以“公益守护罕见生命，创新筑就健康未来”为主题的2026年上海罕见病公益关爱与创新发展交流会在沪举办。
作为上海国际生物医药产业周重要板块，本次大会由上海国际生物医药产业周组委会指导，上海宋庆龄基金会主办，上海市医学会、罕见病行业发展联盟（阿斯利康等深耕罕见病领域、践行社会责任的医药企业与机构组成）提供支持，汇聚医学、科研、政策、公益、产业、保险、患者组织等多方力量。
中国福利会副主席、党组书记、上海宋庆龄基金会副理事长王玉峰在致辞中表示，本次交流会是上海国际生物医药产业周首场聚焦公益关爱主题的专项会议，旨在实现产业创新赋能公益、公益需求牵引产业升级的双向赋能。
上海市科学技术委员会副主任江舸在致辞中强调，罕见病防治既是重要民生课题，也是检验科技创新、临床转化、产业发展与社会保障协同能力的试金石。上海持续做强生物医药先导产业，完善“研发+临床+制造+应用”全链条创新体系，推动医疗机构、高校、企业联动，加速科研成果落地临床与产业。
中国罕见病联盟执行理事长李林康谈到，罕见病影响贯穿患者全生命周期，关系家庭福祉、儿童健康与社会公平。罕见病关爱事业离不开全社会参与，需要医疗、科研、政策、产业、公益、患者组织多方携手。期待以本次交流为契机凝聚共识，依托科学力量，点亮罕见患者新生。
我国罕见病患者超2000万，约70%在儿童期发病，给家庭带来沉重负担。数据显示，40%患者无法正常学习或工作，60%丧失独立生活能力。罕见病病种繁杂、症状多样，普遍存在识别难、确诊难的困境，在早期筛查、规范诊疗、长期管理等方面仍存在大量未被满足的需求。
复旦大学附属儿科医院院长、国家儿童医学中心主任王艺以“高地建设——发挥上海综合优势，打造全国领先罕见病诊疗与创新发展高地”为题作主旨演讲。她表示，儿童罕见病给患者家庭带来沉重压力，需要构建预防、筛查、诊断、治疗、康复、管理、保障、研究八位一体的全链条服务体系，推进多学科协作、标准化诊疗，打通临床科研与成果转化，让创新疗法惠及患儿。
罕见病既是临床需求的集中领域，也是发展精准医学、生物医药源头创新的重要突破口。罕见病清晰的疾病靶点，为基因治疗、细胞治疗等前沿技术提供验证场景，也为国内生物医药创新实现跨越式发展创造机遇。上海依托雄厚的临床、科研、产业资源，持续打通从基础研究、临床验证到成果转化的链条，助力全球新技术落地本土，也推动国产创新成果走向更广市场。
弗若斯特沙利文中国咨询总监汪鹏提出，需要重新认识罕见病的战略价值。以往罕见病常被视作小众负担，如今全球3亿罕见病患者，罕见病新药占FDA获批新药半数，已经成为创新药主战场。80%罕见病属于单基因病，靶点清晰，是精准医疗的起点，相关技术同样可以普惠常见病。
2024年8月，阿斯利康、赛诺菲、渤健、北海康成等十余家罕见病企业与生态伙伴，共同组建罕见病行业发展联盟。联盟秉持“患者为本、创新驱动、生态共建”，联动多方主体助力国内罕见病诊疗保障体系建设，共建行业新生态。目前联盟已有6家企业将中国总部或核心研发中心落地上海，持续开展临床研究、新药准入与前沿技术投资。
罕见病行业发展联盟牵头人、阿斯利康中国副总裁胡轶清呼吁，建立适配罕见病特点的多层次保障机制，优化医保评估规则，探索专项基金、商业保险等多元支付渠道，减轻患者自付压力。
随着诊疗水平提升、创新疗法不断涌现，“有药可用”之后，用得上、付得起、用得久成为患者最现实的难题。国内已形成医保、惠民保、商业保险、慈善救助的多层次保障框架，但部分高价罕见病药物仍存在保障缺口，亟需建立更可持续、针对性更强的保障机制。
会上，多位政策、行业、公益专家共同启动《中国罕见病保障事业与医药产业协同发展》蓝皮书项目。
上海市卫生和健康发展研究中心卫生政策研究部副主任康琦介绍，编撰蓝皮书，一方面系统复盘国内罕见病多年建设成果，凝练本土实践经验；另一方面立足新质生产力背景，探索罕见病发展新理念新模式。蓝皮书提出，将罕见病事业作为健康、科技、产业领域的长期战略投资，坚持保障与产业双轮驱动，推动跨部门协同，探索国家级罕见病专项基金等举措，为全球罕见病治理贡献中国方案。
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